Spinaalinen lihasatrofia (SMA)

SMA vaikuttaa eri ikäisiin ihmisiin – vastasyntyneistä ja lapsista teineihin ja aikuisiin – eri vakavuusasteina. Vastasyntyneet ja pikkulapset voivat sairastua SMA:n tyyppiin 1, joka on sairauden vakavin muoto: se voi johtaa liikuntakyvyttömyyteen ja estää pikkulapsia esimerkiksi nielemästä tai pitämästä päätään ylhäällä. SMA:n tyyppi 2 on yleisempi lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, jotka saattavat kärsiä merkittävästä lihasheikkoudesta ja liikuntarajoittuneisuudesta, kuten esimerkiksi kyvyttömyydestä seistä tai kävellä itsenäisesti.

Biogenin sitoumus SMA-yhteisöön on vankkumaton: edistämme edelleen johtavaa tutkimusta, minkä avulla pyrimme vastaamaan SMA-potilaiden tarpeisiin. Lisäksi pyrimme parantamaan SMA-potilaiden kliinisiä tuloksia.

Biogen tekee yhteistyötä Ionis Pharmaceuticalsin kanssa pyrkiäkseen tunnistamaan uusia hoitovaihtoehtoja, erityisesti uusia antisense-oligonukleotidi (ASO) -hoitovaihtoehtoja.
Hyödynnämme myös SMA:sta oppimaamme tietoa, kun kehitämme mahdollisia hoitovaihtoehtoja ja -ratkaisuja muihinkin neuromuskulaarisairauksiin, joissa hoitovaihtoehtoja ei ole riittävästi.